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    我校细胞治疗药物产业学院在重症肌无力治疗领域取得突破

    来源: 作者:施明发布时间:2024年04月15日 09:42点击:10

    4月11日,我校细胞治疗药物产业学院郑骏年教授、施明教授团队与徐医附院神经内科崔桂云主任团队合作,在神经病学领域国际知名期刊《Journal of Neurology》发表“Bispecific BCMA/CD19 targeted CAR T cell therapy forces sustained disappearance of symptoms and anti-acetylcholine receptor antibodies in refractory myasthenia gravis: a case report”研究结果,即自主研发的双特异性CAR-T细胞成功治疗重症肌无力患者。徐医附院神经内科张勇主任为论文第一作者,徐医附院硕士研究生张周傲(共一作者),我校曹江教授、刘丹、王刚、李慧忠副教授为该项目作出重要贡献。

    重症肌无力是自身免疫紊乱引起的神经-肌肉接头处传递功能障碍,目前尚无有效的彻底治愈手段,患者的生命健康受到严重影响,无法正常生活。2023年7月,团队应用自主研发的双特异性CAR-T细胞治疗了一位经多线治疗后,病情反复发作进展的难治性重症肌无力患者(男,65岁)。接受治疗后,该患者四肢的无力和呼吸困难都得到显著改善,直至肌无力症状完全消失,并逐渐停用了糖皮质激素、他克莫司和溴吡斯的明,成功实现了完全停药状态,且患者体内的致病性抗乙酰胆碱受体抗体,在接受治疗后持续下降至阴性,截至发稿前仍处于未检出状态。这是国际上首次报道的接受双靶点CAR-T细胞(同时靶向CD19和BCMA)治疗并获得确切疗效的难治性重症肌无力患者,为自身免疫性疾病临床治疗提供了创新思路。

    郑骏年教授介绍,CAR-T细胞由治疗肿瘤扩展到治疗自身免疫性疾病,将可能为人类重大疾病的治疗带来突破,团队将持续加强应用基础研究与临床转化和产业化的无缝对接,产出更多、更好的成果,服务科技自立自强,造福广大患者。





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